شفقناافغانستان- دانشمندان موسسه سنتناری و دانشگاه سیدنی به کشف برجستهای دست یافتهاند که میتواند منجر به ژندرمانیهای ایمنتر و مؤثرتر برای طیف وسیعی از اختلالات ژنتیکی جدی از جمله دیستروفی عضلانی دوشن، بیماری پمپه و هموفیلی شود.
به گزارش شفقنا از مدیکال نیوز، این مطالعه که در مجله معتبر Cell منتشر شده است، یک دروازه ناشناخته به سلولهای انسانی، گیرندهای به نام AAVR2، را شناسایی میکند که ویروسهای ژندرمانی از آن برای انتقال ژنهای درمانی استفاده میکنند. این مسیر تازه کشف شده میتواند امکان استفاده از دوزهای پایینتر ویروس را در درمان فراهم کند و به کاهش عوارض جانبی و هزینههای درمان کمک کند و در عین حال نتایج بیمار را بهبود بخشد.
ژندرمانیها معمولاً از ویروسهای اصلاحشده، معروف به ویروسهای مرتبط با آدنو (AAV)، برای انتقال ژنهای سالم به بدن استفاده میکنند. این درمانها میتوانند زندگی بیماران، خانوادهها و مراقبان آنها را تغییر دهند. با این حال، آنها اغلب برای دستیابی به اثرات درمانی به دوزهای بالای حامل نیاز دارند که در برخی موارد میتواند پاسخهای ایمنی شدید را تحریک کند، منجر به عوارض جدی یا حتی مرگ شود.
دکتر بیجی دانگل، نویسنده اصلی این مطالعه و محقق مرکز بیماریهای نادر و ژندرمانی موسسه سنتناری و دانشگاه سیدنی، گفت: «ما دریافتیم که انواع خاصی از AAV میتوانند از این گیرنده تازه شناساییشده، AAVR2، برای ورود به سلولها استفاده کنند و جایگزینی برای مسیر ورود قبلاً شناختهشده ارائه دهند.»
منبع: مدیکال نیوز
